Крупные проекты

FDA одобрило препарат компании Roche Evrysdi для лечения спинальной мышечной атрофии — SMA, у взрослых и детей от 2-х лет. В исследовании приняло участие 450 испытуемых младенцев. После ряда клинических испытаний, 41% участников исследования смогли сидеть без посторонней поддержки, 90% смогли дышать без постоянной вентиляции лёгких и достигли возраста 15 мес., 81% смогли прожить без постоянной вентиляции до 28 мес. Когда средство выйдет на рынок, оно станет единственным лекарством для SMA, которое может применяться в домашних условиях.