Входящий в «Артген биотех» стартап «Генотаргет» завершил доклинические исследования нового геннотерапевтического препарата GTDF102 для лечения мышечной дистрофии. В ходе исследований, проведенных на мышах с моделью заболевания, удалось достичь синтеза нормального белка дисферлина в количестве, достаточном для улучшения состояния мышечной ткани. Теперь «Генотаргет» подаст досье в Минздрав для получения разрешения на проведение клинических исследований препарата с участием пациентов.